汉氏联合案例分享：间充质干细胞有望让多发性硬化症患者重获新生

多发性硬化症（MS）是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，也是青少年群体中*常见的神经系统疾病，患者因中枢神经系统受到机体自身免疫应答的攻击，导致神经功能的持续恶化，出现一系列症状和体征。常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。

MS在全球影响约250万人，是一种罕见病，但其却具有极大的毁灭性。MS是全球导致青壮年致残的首要病因，根据《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》，超过43%的MS患者生活不能完全自理；超过一半的MS患者残疾程度较高（一级和二级），其中肢体残疾占所有办理了残疾证患者的86.42%。

近年来，间充质干细胞在治疗MS方面有了大量探索，取得了诸多重大进展。研究表明，免疫系统在MS的进展中发挥着重要作用。间充质干细胞具有显著的免疫调节和抑制作用，它对先天性和获得性免疫系统的调节能力已得到临床验证，还可用于减轻神经功能障碍。间充质干细胞的归巢能力、分化能力、分泌神经营养因子和生长因子等或对治疗MS起到一定疗效。

2009年，全球干细胞研究领域专家就间充质干细胞（MSCs）移植治疗MS的诸多标准达成共识:包括细胞的分离培养、移植方案的选择与疗效评价等，为指导临床应用提出了具体的量化要求。随后，欧洲、加拿大的多个MS治疗中心开展了MSCs静脉注射的临床试验，结果显示，MSCs静脉注射在缓解MS病程以及逆转神经损伤方面具备积极的治疗效果，并且认为多次MSCs注射是必要的。

2009年一名多发性硬化症患者移植脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）后，感觉功能及肌肉力量显著改善。这是*早报道的人脐带间充质干细胞成功治疗多发性硬化症的案例。又有临床实验发现，在1年的观察期间，hUC-MSCs治疗组没有发现明显的不良反应;给予hUC-MSCs治疗后，MS患者的复发率较低; 炎症细胞因子检测显示，治疗组患者的免疫功能从Th1向Th2偏移;HGF在hUC-MSCs处理组中表达增加。

还有报告显示，MS患者在4年的骨髓间充质干细胞和脐带间充质干细胞治疗期间，临床症状和影像学改变均未增加，治疗结束时许多病灶已消退，磁共振成像未发现新的病灶。Riordan等对20名患者进行静脉注射hUC-MSCs治疗，发现hUC-MSCs移植后患者症状有所改善，病灶数量减少，EDSS评分降低，患者生活质量显著提高。

这些都充分显示了间充质干细胞治疗多发性硬化中具有有效性和安全性。或许在不久的将来，间充质干细胞在中枢神经系统疾病的再生治疗领域将扮演主要角色。

本文为科普性知识，来源汉氏联合，汉氏方舟，希诺神州，仅供学习、交流，请勿用于商业用途。

参考资料：

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2、多发性硬化的治疗，关注临床复发真的就够了吗？是时候调整治疗目标了，杨春生，医学界神经病学频道2021-08-12

3、间充质干细胞治疗多发性硬化的研究进展，史才兴，祁琦，李佳明，梁水菁，程葆华，李晓琎，神经解剖学杂志，2022，38( 2) :241 ～ 244

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